药物靶点是能够与特定药物特异性结合并产生治疗疾病作用或调节生理功能作用的生物大分子或生物分子结构；对物质的结构产生生物效应，在复杂调节过程或作为通路中具有主导作用；病理条件下对物质的表达、活性、结构或特性可以发生改变。
简单点说，就是通过单个抗体与靶点结合，能有效的抑制或者治疗某种疾病。
目前单抗靶点非常火热，大部分生物制药公司都是针对这些靶点来研发抗体药物。
一些说明：
- 这些靶点之所以火热，是因为机制研究已经较为透彻【通常是著名研究机构完成，比如PD-1机制就是得诺奖的本庶佑揭示的】；
- 公司不需做基础科学的研究了，靶点已经明确给你了，公司只需要筛选出自认为可靠且高效的靶点，针对的开发特异性高的抗体即可，风险系数很小【主要风险在基础研究那里，那里一无所知】；
- 研发出来后，最重要的就是要走FDA或CFDA的临床验证【I、II、III期】，以及最后的上市申请，一旦通过就能获得非常丰厚的收益；
top热门靶点：
- VEGF/VEGFR
- TNF-α
- CD20
- HER2
- PD-1/PD-L1
- PCSK9
- IL-6R
- CD47
- PARP
- 其他
我在关注的其他靶点：
- HDAC
- EZH2
VEGF/VEGFR
血管生成信号通路
血管内皮生长因子（Vascular Endothelial GrowthFactor，VEGF），是细胞内刺激血管生成的信号蛋白，具备促进血管新生和再生的功能。VEGF通过与细胞膜表面的血管内皮生长因子受体（VEGFR，又称酪氨酸激酶受体）结合，通过一系列信号通路传导产生生物学效应最终导致血管生成。VEGF家族主要包括5种：VEGFA、VEGFB、VEGFC、VEGFD、VEGFE。
1971年Folkman首次提出了肿瘤性血管生成理论，肿瘤的生长依赖于肿瘤的血管生成。VEGF（VEGFR）靶点抗体通过特异性结合VEGF（VEGFR），从而抑制下游信号通路，实现抑制血管生成的目的。
代表药品: 贝伐珠单抗、雷珠单抗、阿柏西普、雷莫芦单抗
TNF-α
免疫细胞调节
肿瘤坏死因子-α（Tumor Necrosis Factor-α,TNF-α）是一种主要由单核/巨噬细胞分泌的细胞因子（细胞信号蛋白），在系统性炎症的发生发展中有重要作用。
TNF-α主要功能是调节免疫细胞，作为一种内源性致热源，可以导致发热、引起细胞凋亡，阻止肿瘤发生和抑制病毒复制等。TNF-α功能失调与多种疾病相关联：比如阿尔茨海默症、银屑病、癌症、重度抑郁、肠炎等。
代表药品: 益赛普、强克、安佰诺。
CD20
B细胞的增值与分化
CD20（Cluster of Differentiation 20）是位于B淋巴细胞表面的一种跨膜磷蛋白。B淋巴细胞是由骨髓内多能干细胞分化而成，是负责体液免疫的功能细胞，其发育经过祖B细胞（Pro-B），前B细胞（Pre-B），不成熟B细胞（Immature B）以及成熟B细胞（Mature B） 几个阶段。CD20在造血干细胞、祖B细胞以及成熟的浆细胞上并不表达，主要出现在前B细胞到成熟B细胞阶段。
非霍奇金淋巴瘤B细胞来源的比例占比达到70%，抗CD20的抗体可直接抑制B细胞 生长并诱导其凋亡。CD20在人体细胞中的表达方式、生物学作用和存在形式决定了其成为治疗B淋巴细胞瘤的主要靶点。
代表药品：妥昔单抗（商品名美罗华）、替伊莫单抗（商品名泽娃灵）、奥法木单抗（商品名Arzerra）、阿妥珠单抗。
HER2
细胞增殖
HER2（人表皮生长因子受体 2）是具有酪氨酸激酶活性的表皮生长因子受体家族的一个成员。受体的聚合作用会导致受体酪氨酸残基的磷酸化，并启动多种信号通路导致细胞增殖和肿瘤发生。大约15%~30%乳腺癌和10%~30%的胃癌会发生HER2基因扩增或过度表达。
代表药品：曲妥珠单抗、泰立沙。
IL-6R
免疫调节
IL2R（interleukin-2 receptor）是一种三聚体蛋白，在淋巴细胞等免疫细胞膜表面表达，通过与IL2结合发挥生物学作用。IL2R通过三种形式与IL2结合：通过α链、β链或γ链。这三种IL2R链都是跨膜并延伸到细胞膜内，具有向胞内传递生化信号的作用（α链不参与信号传导）。IL2和IL2R对于免疫系统有重要的调节功能，通过直接作用于T细胞在免疫耐受和维持正常免疫功能方面发挥功能。IL6是一种多功能细胞因子，可以调节细胞生长、分化，并参与免疫应答的生化过程。IL6及其受体的失调与多种疾病的发生有关，比如多发性骨髓瘤、自身免疫性疾病、前列腺癌等。
代表药品：巴利昔单抗。
待续~
参考：
已上市的生物制药公司